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【這個團隊要終結遺傳病（四之二）】 科學小鋼炮 基因療法先驅米塔利波夫多次創下第一



近期新聞重點: 俄勒岡健康與科學大學（OHSU）團隊首次成功修復人類胚胎中的變異基因，在論文正式發表前約一周，內容已提前外洩，媒體迫不及待搶先曝光，可見這消息的火熱程度。

事實上，領導實驗的胚胎學家米塔利波夫（Shoukhrat Mitalipov）不是第一次躍上新聞版面，他在幹細胞以及基因療法的研究上，屢有驚人的發現：

治療用胚胎幹細胞株

2013年，他採用當年複製桃莉羊的體細胞核轉殖技術（somatic-cell nuclear transfer），從胎兒的皮膚細胞首次製造出胚胎幹細胞株。

米塔利波夫的目的不是要複製人類，而是為了治療用途，製造胚胎幹細胞。幹細胞可以發展成肌肉、神經和其他構成我們身體組織的細胞，利用病患自身的細胞來培植，未來可望應用在治療心臟病、糖尿病、阿茲海默症以及視力損傷等各種疾病，無須擔心排斥的風險。

在愛丁堡羅斯林研究所（Roslin Institute）的胚胎學家Ian Wilmut在1996年複製出桃莉羊後，科學家利用同樣的技術成功複製出幾十種生物，針對人類的實驗，則始終無法成功，直到2004年，南韓首爾大學的黃禹錫團隊聲稱獲得重大突破，成功複製了人類胚胎幹細胞，事後卻坦承偽造了數據。

醜聞和道德爭議讓科學界對此領域興趣全失。時隔9年後，米塔利波夫的團隊把取自胎兒、發育完全的皮膚細胞注入一枚除去了細胞核的卵子中，然後使卵子進行分裂，經過幾天之後，球狀的細胞內包含了胚胎幹細胞，充滿了捐贈者皮膚細胞的基因物質，可以分化成捐贈者所需的各種細胞種類。

當年，米塔利波夫的這項成就被《自然》、《時代》和《科學》等雜誌列為年度十大醫學突破之一。

「 三親寶寶 」 基因療法

他還是粒線體置換療法的先趨，相關研究已進行了十年，研發出所謂的「三親寶寶」（three-parent babies）基因療法，提供一線希望，讓帶有粒線體變異基因的女性也可望孕育健康的後代。

受精卵的粒線體全遺傳自母親，粒線體相當於身體內細胞的能量工廠，一旦粒線體的基因產生突變，極可能產生嚴重後果，包括肌肉無力、心臟問題、智能障礙等。米塔利波夫團隊的方法如下：

第一步：取出準媽媽卵子的細胞核；

第二步：把健康捐贈者的卵細胞去除細胞核；

第三步：將準媽媽的細胞核注入捐贈者的卵子。結果會包含兩個女性的DNA：準媽媽細胞核內的DNA（基因遺傳物質多存在於此），以及捐贈者的粒線體DNA（粒線體位於細胞質內）。

然後進行人工受精，加入準爸爸的DNA。

米塔利波夫已完成了老鼠與獼猴實驗，透過此法誕生的第一代猴子已經是活蹦亂跳的八歲成猴，然而美國至今仍未核准人體實驗。

「我們去年出版了一篇論文，顯示我們可以有效地修補胚胎的粒線體基因，然而食品藥物管制局（FDA）仍不放行我們把胚胎移植到母體，主要是出於政治考量，」在波特蘭的米塔利波夫實驗室內，他這麼告訴我們，坦率地令人印象深刻。

英國已在去年底批准三親寶寶技術進行人體試驗，預計第一個嬰兒將在今年底出生。

米塔利波夫正密切觀察猴子的健康狀況，「希望再過五年或十年，我們可以研發出更安全、有效的方法。」

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新聞訊息簡述:

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